Jste aktuální o aktuálním vývoji v péči o cystickou fibrózu (CF)? Díky pokroku ve zdravotnické vědě se vyhlídky lidí s CF lišily v posledních desetiletích. Vědci dále rozvíjejí nové drogy a strategie, které zlepšují život lidí s CF.
Podívejme se na nejnovější vývoj.
Aktualizované pokyny pro zlepšení personalizované péče
V roce 2017 vydali odborníci z Nadace pro cystickou fibrózu aktualizované pokyny pro diagnostiku a klasifikaci CF.
Tyto pokyny mohou pomoci lékařům doporučit personalizované přístupy k léčbě CF.
Během uplynulého desetiletí vědci vyvinuli lepší pochopení genetických mutací, které mohou způsobit CF. Výzkumníci také vyvinuli nové léky k léčbě lidí s určitými typy genetických mutací. Nové pokyny pro diagnostiku CF mohou pomoci lékařům určit, kdo bude s největší pravděpodobností těžit z určitých způsobů léčby na základě jejich specifických genů.
Nové léky k léčbě základní příčiny příznaků
Modulátory CFTR mohou prospěch některým lidem s CF v závislosti na jejich věku a specifických typech genetických mutací, které mají. Tyto léky jsou určeny k nápravě určitých defektů CFTR proteinů, které způsobují příznaky CF. Zatímco jiné typy léků mohou pomoci zmírnit příznaky, CFTR modulátory jsou jediný druh léku, který je v současné době dostupný k řešení základní příčiny.
Mnoho různých typů genetických mutací může způsobit defekty CFTR proteinů. Doposud jsou modulátory CFTR k dispozici pouze k léčbě lidí s určitými typy genetických mutací. Výsledkem je, že někteří pacienti s CF nemohou v současné době využívat léčbu CFTR modulátory - ale mnoho dalších.
K dnešnímu dni Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválila tři modulační terapie CFTR u lidí v určitých věkových skupinách s určitými genetickými mutacemi:
- ivacaftor (Kalydeco), který byl schválen v roce 2012
- lumacaftor / ivacaftor (Orkambi) schválený v roce 2015
- tezacaftor / ivacaftor (Symdeko) schválený v roce 2018
Podle Nadace pro cystickou fibrózu probíhá výzkum zaměřený na posouzení bezpečnosti a účinnosti těchto léků v jiných skupinách lidí žijících s CF. Vědci také pracují na vývoji dalších typů terapií modulátoru CFTR, které by mohly v budoucnu prospěch více lidí s CF.
Chcete-li se dozvědět více o tom, kdo by mohl využít léčbu modulátorem CFTR, promluvte se svým lékařem.
Průběžný výzkum k vývoji nových terapií
Vědci po celém světě tvrdě pracují na zlepšení života lidí s CF.
Kromě dostupných možností léčby se vědci v současné době snaží vyvinout nové typy:
- CFTR modulátorové terapie
- léky na ztenčení a uvolnění hlenu
- léky ke snížení zánětu v plicích
- léky na potírání bakteriálních a jiných mikrobiálních infekcí
- léky, které cílí na molekuly mRNA, které kódují CFTR proteiny
- technologie genetické úpravy pro opravu mutací v CFTR gen
Vědci také testují bezpečnost a účinnost současných možností léčby u nových skupin lidí s CF, včetně malých dětí.
Některé z těchto snah jsou v počátečních fázích, zatímco jiné jsou dál. Nadace pro cystickou fibrózu je dobrým místem k nalezení informací o nejnovějším výzkumu.
Dosáhl se pokroku
CF může vybírat daň na fyzické a duševní zdraví lidí, kteří ho mají, stejně jako těch, kteří o ně pečují. Naštěstí probíhající pokrok v oblasti výzkumu a péče o CF je prospěšný.
Podle poslední výroční zprávy o pacientech z Nadace pro cystickou fibrózu nadále stoupá očekávaná délka života lidí s CF. Průměrná funkce plic u lidí s CF se během posledních 20 let výrazně zlepšila. Nutriční stav se také zlepšil, zatímco přítomnost škodlivých bakterií v plicích klesla.
Chcete-li dosáhnout nejlepšího možného výsledku pro vaše dítě a maximálně využít nedávné pokroky v péči, je důležité naplánovat pravidelné kontroly. Informujte svého pečovatelského týmu o změnách v jejich zdraví a zeptejte se, zda byste měli provést nějaké změny v plánu léčby.
Toulec
Zatímco je zapotřebí většího pokroku, lidé s CF trpí v průměru déle a zdravěji než dříve. Vědci dále rozvíjejí nové terapie, včetně nových CFTR modulátorů a dalších léků pro léčbu CF. Chcete-li se dozvědět více o možnostech léčení vašeho dítěte, promluvte se svým lékařem a dalšími členy svého týmu péče.
